Obsah:
- Účastníci studie byli vyšetřováni na úrovni tříletého stupně invalidity a podstoupili MRI na začátku studie a na jedné -, dvou- a tříletá známka.
- Autoři věří, že lék může zabránit degeneraci nervových vláken v mozku a potlačit autoimunitní záchvaty, které způsobují poškození. Může také přispět k obnově nebo posilování nervů v centrální nervové soustavě.
- 10 klíčových otázek o léčbě roztroušené sklerózy
- "Přestože siponimod dosud nebyl schválen pro jakýkoliv zdravotní stav, výsledky této studie poskytují přesvědčivým základům, které by regulátoři měli vzít v úvahu při schvalování tohoto léku pro schválení FDA," dodává Fox.
23. března 2018
Historicky lidé se sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (SPMS) neměli životaschopnou možnost léčby, která by zastavila progresi postižení spojeného s tímto onemocněním.
To se může změnit.
Studie zveřejněná dne 22. března společností The Lancet , nazvaná EXPAND, zjistila, že experimentální lék s názvem siponimod je účinný při zpomalení progrese onemocnění u lidí s SPMS, alespoň ve srovnání s placebem. Klinická studie fáze 3 byla financována společností Novartis, výrobci siponimodu. "Výsledky této studie jsou určitě povzbudivé, protože ukazují, že existuje možnost příležitostí i v pozdějších a pokročilejších fázích [MS] zpomalit další onemocnění a progrese onemocnění, "konstatuje hlavní vedoucí studie, Ludwig Kappos, MD, hlavní lékař neurologické kliniky a polyklinik ve Fakultní nemocnici v Basileji ve Švýcarsku." Účastníci této studie měli v průměru [MS] ve věku od 16 do 17 let a více než polovina potřebovala pomoc při vstupu do studia. Doufáme, že siponimod může být schválen jako první perorální léčba SPMS, "vysvětluje Dr. Kappos.
Podle společnosti National Multiple Sclerosis, většina lidí, u kterých je diagnostikována recidivující-remitující MS, nakonec vyvine SPMS. :
Porozumění přechodu mezi relabujícím a přeměňujícím MS a sekundárně progresivním MS
Jak byla provedena studie Siponimod
Kappos a jeho kolegové přihlásili 1 645 dospělých ve věku od 18 do 60 let, kteří měli středně pokročilé nebo pokročilé zdravotní postižení k SPMS. Účastníci studie byli rekrutováni z 292 nemocničních center ve 31 zemích. Celkem bylo 1 099 zapsaných pacientů obdrženo 2 mg (mg) siponimodu jednou denně až po dobu tří let nebo dokud jejich zdravotní postižení nepokročil po šestiměsíčním období interval, zatímco 546 dostalo placebo za stejné období. U pacientů ve skupině léčené placebem, jejichž MS pokročilo, byla nabídnutá studijní droga, ale nebyly zahrnuty do závěrečné analýzy.
Účastníci studie byli vyšetřováni na úrovni tříletého stupně invalidity a podstoupili MRI na začátku studie a na jedné -, dvou- a tříletá známka.
Na konci studie dokončilo 1 327 lidí (903 v skupině siponimod a 424 ve skupině s placebem). V průměru pacienti ve skupině siponimod užívali lék po dobu 18 měsíců. Ze 424 osob ve skupině s placebem se 11 procent změnilo na siponimod poté, co postižení pokročilo, šest měsíců po studiu.
Nižší riziko progresivní invalidity u skupiny Siponimod
Autoři poznamenali, že účastníci studie užívající siponimod měli 21 nižší riziko progresivního postižení než u skupiny s placebem. Pouze 26% pacientů užívajících léčivo zaznamenalo po třech měsících léčby zvýšení jejich hladiny invalidity ve srovnání s 32% ve skupině s placebem.
Navíc od počátku studie po 24 měsíců došlo ke snížení objemu mozku (známka poškození tkání u MS) byla méně závažná u pacientů, kteří dostávali siponimod, ve srovnání s placebem.
Autoři věří, že lék může zabránit degeneraci nervových vláken v mozku a potlačit autoimunitní záchvaty, které způsobují poškození. Může také přispět k obnově nebo posilování nervů v centrální nervové soustavě.
Rychlost chůze není ovlivněna, nežádoucí účinky jsou časté
Autoři však poznamenávají, že tato droga neměla žádný vliv na rychlost chodícího účastníka. A ti, kteří ji dostali, zaznamenali vedlejší účinky, jako je snížená srdeční frekvence, vysoký krevní tlak, snížený počet bílých krvinek, makulární edém a zvýšené jaterní enzymy. Autoři dodávají, že tento profil vedlejších účinků je podobný profilu jiných léků na bázi MS.
10 klíčových otázek o léčbě roztroušené sklerózy
Studie začíná naplňovat významnou nespokojenost
"Tyto nálezy jsou pro pacienty s SPMS povzbudivé," říká jeden z spoluautorů studie MUDr. Robert J. Fox , neurologistka ve středisku Mellen pro MS a místopředsedkyně pro výzkum v neurologickém institutu Clevelandské klinice v Ohiu. "Většina klinických studií za posledních deset let se soustředila na relapsující MS, velmi vysoký podíl lidí žijících s progresivním ČS. Takže tato studie začala naplňovat významnou nesplněnou potřebu v terapii MS - nalezení léčebného postupu pro sekundární progresivní MS - a poukazuje na možnou možnost léčby SPMS, kde nemáme schválenou léčbu, "říká Dr. Fox
"Přestože siponimod dosud nebyl schválen pro jakýkoliv zdravotní stav, výsledky této studie poskytují přesvědčivým základům, které by regulátoři měli vzít v úvahu při schvalování tohoto léku pro schválení FDA," dodává Fox.
