PONDĚLÍ 28. ledna 2013 - Nová technologie kmenových buněk, která přeměňuje buňky kožních pacientů na srdeční buňky, umožnila vědcům napodobit vzácnou srdeční rytmickou poruchu, zděděné onemocnění srdce, které připravuje cestu pro vývoj možných nových léčby podle nového článku publikovaného v Nature
Vzácný stav, nazývaný arytmogenní dysplázie pravé komory / kardiomyopatie nebo ARVD / C, je genetická porucha srdce, která narušuje normální srdeční rytmus a časování. Zhoršení srdečního svalu může následně přinést srdeční selhání a podle vědců z Johns Hopkins Heart and Vascular Institute je hlavní příčinou náhlé smrti u mladých sportovců.
Pacienti obvykle nevykazují žádné příznaky až do dvacátých let, čímž se ARVD / C zvláště náročné na diagnostiku a léčbu. Ale s využitím technologie vyvinuté v roce 2012 vítězem Nobelovy ceny za medicínu Shinyy Yamanaka, výzkumníci vzali kožní vzorky z dospělých pacientů s ARVD / C a vyvinuli ARVD / C podobné srdeční buňky v laboratoři
Výzkumníci z Sanford-Burnham Medical Research Institute a Johns Hopkins University v Baltimore shromáždily vzorky kůže od dospělých pacientů s ARVD / C. Přidávali molekuly, které obrátily vývoj těchto dospělých kožních buněk do jejich embryonální fáze a manipulovaly s nimi tak, aby produkovaly neomezené množství buněk srdečního svalu. V těchto mladých pacientech specifických buňkách srdečních svalů výzkumníci nadměrně aktivovali protein nazývaný PPARg, který spustil buňky srdečního svalu tak, aby se chovali jako nemocné srdeční buňky podobné těm, které se vyskytly u pacientů s ARVD / C.
"Je těžké prokázat, že Model onemocnění v kůře je klinicky relevantní pro onemocnění na počátku dospělé populace. Ale udělali jsme zde klíčové zjištění - rekapitulaci defektů této choroby dokážeme pouze tehdy, když indukujeme metabolismus podobný dospělým. Jedná se o důležitý průlom vzhledem k tomu, že symptomy ARVD / C obvykle nevznikají až do mladé dospělosti. Kmenové buňky, s nimiž pracujeme, mají však embryonální povahu, "uvedl Huei-Sheng Vincent Chen, Ph.D., docent ve společnosti Sanford-Burnham a hlavní autor studie v tiskové zprávě. v současné době neexistuje žádný způsob, jak zabránit ARVD / C, výzkumníci jsou optimističtí, že další experimenty jim pomohou vyřešit záhady o tomto často smrtelném stavu. Chen doufá, že zahájí předklinické testy s replikovanými buňkami srdce, tentokrát testuje léky na buňkách. "S tímto novým modelem doufáme, že jsme nyní na cestě k rozvoji léčebných postupů pro tuto život ohrožující nemoc," řekl Daniel Soudce, MD, kardiolog, expert ARVD / C a lékařský ředitel Centra pro zděděné onemocnění srdce na Lékařské fakultě Univerzity Johns Hopkins v tiskové zprávě
