Obsah:
ČTVRTEK, 11. července 2013 - Zřídka, pokud vůbec, je virus HIV myšlenka jako záchranář. Ale virus, který způsobil více než 30 milionů úmrtí, může být zodpovědný za záchranu životů šesti dětí s těžkými dědičnými nemocemi: metachromatická leukodystrofie a Wiskottův-Aldrichův syndrom, podle dvou klinických studií ze San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET ) v Miláně v Itálii zveřejněné v časopise Science.
"Myslíme si, že HIV je vážný virus, ale nakonec ho můžete použít, abyste dělali to, co chcete," řekl MUDr Demetre Daskalakis , lékařský ředitel programu ambulantní péče o HIV v nemocnici Mount Sinai v New Yorku, který nebyl zařazen do studie. "Pokud uvězníte HIV a necháte ho přenést do buňky, můžete použít mechanismus HIV k vašemu prospěchu."
V roce 1996 začali italští vědci z TIGETu zkoumat možnosti manipulace s virem AIDS, genetické vady, které způsobují metachromatickou leukodystrofii a syndrom Wiskott-Aldrich. Roky úspěšné laboratorní práce umožnily výzkumnému týmu testovat techniku na 16 pacientech: šest dětí s Wiskott-Aldrichovým syndromem a 10 dětí s metachromatickou leukodystrofií.
Obě poruchy se vyskytují kvůli nedostatku bílkovin. Pokud je nedostatek v nervovém systému, děti mohou vyvinout metachromatickou leukodystrofii. Pokud je nedostatek v imunitním systému, děti mohou vyvinout syndrom Wiskott-Aldrich.
Tato nová technika přebírá virus HIV a přeměňuje jej na nosič pro terapeutický gen vytvořený TIGET, který umožňuje buňkám obnovit chybějící proteiny. Užitečné části původního viru HIV jsou uchovávány a kombinovány s terapeutickým genem za účelem vytvoření vakcíny.
"HIV je opravdu dobrý prostředek, stroj pro genetické inženýrství a [ti to vědci] využili," řekl Dr. Daskalakis. "Využili mechanismus a dovolili jim, aby jim pomohli."
Manipulovaný virus je kombinován s kmenovými buňkami odebranými z kostní dřeně pacienta. Tyto modifikované kmenové buňky, které jsou vybaveny rekonstruovaným virem HIV, se pak vpustí zpět do kostní dřeně pacienta.
Jakmile jsou kmenové buňky schopny reprodukovat, vytvářet více léčebných buněk a šířit se po celém těle. Tento proces postačí k vyléčení syndromu Wiskott-Aldrich, protože porucha přímo ovlivňuje krevní buňky, které jsou léčeny novými kmenovými buňkami. Metakromatická leukodystrofie však není vyléčena, dokud modifikované kmenové buňky nevstoupí do mozku, kde produkují ještě více bílkovin, že pacienti s těmito nemocemi chybí. Jakmile se v mozku objeví modifikované kmenové buňky, jsou schopny přeměnit poškozené buňky na samotné léčebné buňky.
Podle prvních šesti pacientů, z nichž tři s každou poruchou, byly podle těchto dvou studií významné přínosy.
Budoucnost léčby genetických poruch
Výzkumníci jsou v tomto postupu důvěřiví jako způsob, jak zacházet s těmito dvěma podmínkami, ale stále je zapotřebí více výzkumu kvůli malému vzorku. Vědci TIGETu doufají také, že tato metoda inženýrských kmenových buněk může v budoucnu vidět ještě více rozšířené použití.
"Dosud jsme nikdy neviděli způsob, jak inženývat kmenové buňky pomocí genové terapie, která je stejně účinná a bezpečná jako tato "uvedl Eugenio Montini, PhD, který v tiskové zprávě koordinoval molekulární analýzu buněk pacientů." Tyto výsledky připravují cestu pro nové léčebné postupy pro další častější nemoci. "
" Teoreticky je vše, co je nedostatek enzymu lze léčit tímto mechanismem. Toto pole je otevřené, "uzavřel doktor Daskalakis. "Důležitou součástí je, že tento virus může být bezpečně použit pro genetické inženýrství."
