Každý rok se na schůzi Americké akademie neurologie (AAN) sešli odborníci z členských států, kteří představili nejnovější poznatky z výzkumu roztroušené sklerózy a sledovali vývoj slibných nových léčby MS. Každodenní MS blogger Trevis Gleason pohovoril s neurologem a odborníkem na MS Dr. Jeffreyho Cohena z Clevelandské klinice, aby zjistil, jaké výzkumné poznatky diskutované na letošním setkání AAN mohou znamenat pro lidi, kteří žijí s RS.
10 otázek, (PDF)
Tento webový vysílání byl vytvořen společností Everyday Health a podporován prostřednictvím neomezeného vzdělávacího grantu od společnosti Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, každodenní zdraví Host:
Rozhovory o léčbě sklerózy z výroční schůze Americké akademie neurologie. " Než začneme, připomínáme, že názory vyjádřené v tomto programu jsou výhradně názory našich hostů. Nejsou nutně názory společnosti Everyday Health, našich sponzorů nebo jakékoliv externí organizace. A jako vždy, obraťte se na svého lékaře na lékařskou pomoc, která je pro vás nejvhodnější.
Tento program je podporován neomezeným vzdělávacím grantem od společnosti Bayer HealthCare. Děkujeme za jejich oddanost vzdělávání pacientů.
Každoročně se na jednom z největších neurologických setkání na světě účastní více než 10 000 neurovědů. Jedná se o každoroční setkání Americké akademie neurologie (AAN), kde jsou ohlášeny poslední vědecké výsledky výzkumu. Jsem součástí vzrušení pro setkání v roce 2009 v Seattlu, blogování z setkání AAN pro EverydayHealth.com.
Připojením se sem v ateliéru je Dr. Jeffrey Cohen, profesor medicíny na Clevelandské klinice Lerner College lékařství na univerzitě Case Western Reserve. Dr. Cohen se láskyplně odklonil od setkání AAN, aby nám řekl o některých nejnovějších zprávách v oblasti výzkumu MS, včetně některých vlastních výzkumů. Dr. Cohen řídí experimentální terapeutický program na Mellenově centru pro léčbu a výzkum MS v Clevelandově kliničce a má rozsáhlou klinickou praxi věnovanou především péči o pacienty s MS. Vítejte a děkuji Dr. Cohenovi za to, že se k nám přihlásili.
Dr. Jeffrey Cohen:
Děkuji, že jste mě pozvali.
Trevis:
Chtěl bych si trochu promluvit o některých skutečných příbězích. Trávili jsme tu nejlepší část tohoto týdne s kolegy z vašeho světa z celého světa, kteří se podílejí na výzkumu, a myslím si, že tu je otázka, kolik pokrok? Kde skutečně rozumíme a léčíme onemocnění MS?
Dr. Cohen:
No, pro někoho, jako jsem já, přijít na toto setkání je vždy zábavné. Já se setkávám s přáteli a kolegy a seznamuji se s novými zálohami. MS pole je teď velmi vzrušující. Učíme se mnohem víc o tom, co způsobuje onemocnění, jak ji měřit, a co je nejdůležitější, jak se s ní lépe léčit.
Trevis:
Podle vašeho názoru a vím, že jste předložili příspěvek, který je velmi zajímavé pro všechny z nás, kteří žijí s MS, co by mohly být top dva výzkumné příběhy z MS, které se letos odpoledne odehrají na schůzi AAN?
Dr. Cohen:
Řekl bych, že oba vrcholné příběhy jsou 1, zprávy o dvou velkých klinických studiích s perorálními léky a 2 velké množství dokladů o pediatrické MS - roztroušenou sklerózu, která začíná v dětství.
Trevis:
Zmínili jste se o perorálních lécích a vím, že jste včera představil papír o orálním fingolimodu.
Tak mi to řekni trochu - možná význam výzkumu a jak tento orální lék porovnává se současnými terapiemi u MS
Dr. Cohen:
Máme čtyři standardní léky pro roztroušenou sklerózu, které se dějí již 15 let. Jedná se o tři interferony (Avonex, Rebif a Betaseron) a glatiramer acetát (Copaxone) a fungují a jsou obecně bezpečné, ale mají určité nedostatky.
Za prvé, jsou jen částečně účinné a za druhé, jsou podávány injekcí, kterou většina lidí nelíbí. Takže došlo k velkému tlaku na vylepšení léčebných postupů, léků, které jsou efektivnější a pohodlnější; zejména myslím, že většina lidí by raději vzala pilulku spíše než výstřel. Takže v tomto kontextu byla provedena naše studie, která zkoumala jednu z možných nových perorálních léčby, fingolimod, na které se pracuje.
Léčba MS: Klinické studie pro MS Pills
Trevis:
terapie pro MS jsou ve fázi II nebo III [testování klinických studií]?
Dr. Cohen:
Věřím, že je teď pět.
Trevis:
A tvoje byla papírem třetí fáze. Znamená to, že studie se nyní provádí a je připravena ji předložit FDA, nebo je tam více než třeba?
Dr. Cohen:
Existuje několik etap, které se dají do vývoje drogy. Existují například předklinické testy u zvířat; studie fáze I, které jsou typicky časné studie bezpečnosti; pak trochu větší studie, tzv. fáze II, které jsou středně velké a jsou studie, ve kterých se snažíme zjistit, zda existují nějaké důkazy o tom, že má nějaké účinky.
A pak je fáze III, což je to, co byla moje studie, která se očekává jako definitivnější studie, která potvrzuje, že lék je skutečně účinný, určuje, jak je účinná a dává přesnější smysl pro rizika a možné vedlejší účinky. Očekává se, že pokud lék vypadá slibně ve fázi III, pak by byl předložen k schválení regulací.
Trevis:
Zmínil jste se o účinnosti ve srovnání s terapeutickými postupy, které jsou nyní v této oblasti. Jedna z věcí, které jsem viděl, je, že interferony (Avonex, Rebif a Betaseron) a glatiramer acetát (Copaxone) se zdají být účinnější nyní, než se zdály původně. Cohen:
To je něco, co jsme viděli v klinických studiích: Míra relapsu se například zdá být nyní nižší, než kdyby byly tyto léky nejprve testovány před 10 nebo 15 lety. A myslíme si, že to má několik důvodů. Jedním z nich je, že výběrová kritéria pro zkoušky mohou být různé. Za druhé, pokusy byly provedeny na různých místech - například v různých zemích. Třetí je, že způsob, jakým můžeme počítat relapsy v klinických studiích, je mírně odlišný. A konečně, lidé, kteří se zapsali do zkoušek, se mohou lišit od lidí, kteří se zapsali zpočátku. Začínáme s lidmi léčit dříve nemoc. Pak existuje pocit, že se samotná nemoc může měnit, že relapsy mohou klesat oproti před 10 lety.
Trevis:
Je to možná proto, že se neurologové učí lépe diagnostikovat MS dříve? Je to ta část?
Dr. Cohen:
Část je, že diagnostikujeme dříve u lidí, kteří mají méně závažné onemocnění, a také věnujeme větší pozornost dalším zdravotním problémům, o kterých víme, že jsou důležité pro to, jak někdo s MS dělá. Dáváme pozor na dietu a cvičení a podobné věci.
Trevis:
Jednou z věcí, která mě vždycky zmatená, je to, že když se podíváte na všechny tyto různé studie a koncové body, zdá se, že definujeme úspěch mnoha různými způsoby. Jak jste ve vaší studii vymezil úspěch?
Dr. Cohen:
Nakonec musíme nemoc měřit různými způsoby. Takže například v klinické studii se obvykle měří počet relapsů, které mají lidé v procesu. Měříme postižení, postižení. A konečně budeme často používat MRI (magnetická rezonanční imaging) nebo self-report opatření. Otázkou je, že nikdo z nich není dokonalým způsobem, jak zjistit, zda droga funguje, nebo ne, ale nakonec to, co se snažíme v procesu, který může trvat jen dva nebo tři roky, je ukázat, že jestliže droga práce v dlouhodobém horizontu, to bude mít rozdíl. Ale nemůžeme udělat soud ani 15 let.
Trevis:
Správně. To by bylo velmi drahé, samozřejmě.
Léčba MS a klinické studie: vedlejší účinky na léčbu
Trevis:
Jedna z věcí, o kterých se domnívám, že vaše studie dělají, zejména v tomto okamžiku, je měření nežádoucích účinků. Co se týče fingolimodu, jaké jsou nežádoucí účinky?
Dr. Cohen:
Zkušební terminologie je "nežádoucí účinky".
Obecně bylo povzbudivé, že fingolimod se zdá být docela dobře tolerován. Celkově 89 procent lidí v procesu zůstalo ve zkoušce a 87 procent pokračovalo v léčbě, které jim bylo přiděleno. To je nepřímá míra toho, jak dobře je lék tolerován. Pokud má spousta vedlejších účinků, lidé mají tendenci vypadnout ze studií, protože jsou netolerovatelní.
Hlavní nežádoucí účinek byl zpomalení srdeční frekvence při první dávce. To bylo něco, co už bylo o droze známo. Účinky obvykle snižují hladinu léčiva a je to účinek pouze prvních pár dávek. Někteří účastníci studie, kteří užívali fingolimod, měli mírné jaterní potíže, takže možná, pokud by měla být droga schválena, krev testy by musely být provedeny pro měření ukazatelů jaterních problémů. A tam byl indikace, že droga může zvýšit rychlost infekcí, což by nebylo neočekávané pro drogu, která ovlivňuje imunitní systém.
Trevis:
Tak relativně k aktuálně schválené terapie - a budeme jít s pouze baseline, interferony a glatiramer - srovnávali jste lék pouze s placebem nebo jste porovnávali s léčivými přípravky prodávanými v současnosti?
Dr. Cohen:
Studie, kterou jsem předložila, tzv. Studie TRANSFORMS [Zkouška hodnocení interferonu inzultujícím s FTY720 perorálně v relabující-remodelační MS], byla studie porovnávající fingolimod s jednou ze standardních terapií, Avonex, s cílem získat míru relativní efektivity fingolimodu - ať už to funguje lépe než standardní terapie - a za druhé, získat určitou míru relativní snášenlivosti: způsobilo více nebo méně nežádoucích účinků než standardní lék?
v souvislosti s několika dalšími studiemi, ve kterých bude fingolimod porovnáván s placebem, a proto musí být celý balík sestaven tak, aby zhodnotil, kde stojíme s fingolimodem.
Trevis:
A vaše nebyla jen studium - na celém světě to dělají centra. Ale to nebyla jediná perorální studie o drogách, o které se na konferenci mluvilo.
Dr. Cohen:
Dalšími velkými zprávami na konferenci byla tzv. Studie CLARITY (Cladribine Tablets in the Treatment of MS Orally), která byla studií fáze III o různých lécích na perorální podání, cladribinu [Leustatin, lék, který je v současné době schválen FDA pro léčení leukémie vlasatých buněk]. Tato studie byla placebem kontrolovaná studie, takže porovnávala kladribín se sacharidovými tabletami. Výrazné bylo, že studie byla také velmi pozitivní. Ukázalo se, že lék je účinný. Zdálo se, že je obecně dobře snášena, ačkoli, stejně jako fingolimod, měla také některé potenciální bezpečnostní problémy, které budou muset být vyřešeny.
Léčba MS: Kdy by pacienti měli přejít na nové léky?
Trevis:
Jen tady zavolejte a nikdo vás tu nebude držet - můžete nám dát rok míče, kdy bude ve Spojených státech k dispozici ústní terapie?
Dr. Cohen:
Myslím, že v příštích dvou nebo třech letech se objeví několik nových ústních terapií.
Trevis:
Tak 2010, 2011 - a to nebude jen jedno; to bude dva, tři nebo čtyři? Cohen:
Správně. Jak jsme hovořili předtím, kromě kladribinu a fingolimodu se testuje dalších pět léků a myslím, že některé z nich budou také vypadat slibně. Takže mám podezření, že v příštích dvou nebo třech letech se všichni dostanou do regulačních agentur a doufám, že dostanou schválení.
Trevis:
Velká otázka je, zatímco bychom všichni dali přednost, Je třeba, aby osoba, která má dobrý úspěch v jedné ze stávajících injekčních terapií, se automaticky pokoušela změnit, nebo jsou tato [nová ústní léčba] druhou terapií?
Dr. Cohen:
Jedná se o diskusi, kterou mám s našimi pacienty každý den, protože většina lidí nelíbí injekce a všichni se obávají, že tam bude pilulka, a zeptávají se mě, kdy bude k dispozici tabletka. Na druhou stranu je upozorňuji, že pokud se daří na léky, které se dělají, nechceme zbytečně klouzat loď.
Za prvé, jelikož nové léky jsou k dispozici, vyhráli jsme nemají s nimi tolik zkušeností. Mohou to být neočekávané problémy. Za druhé nevíme jistě, že nový lék bude pro někoho lépe fungovat. Takže si myslím, že budeme muset být opatrní, ale nevidím žádný důvod, protože tyto nové věci přicházejí na palubu a jsme si jisti, že fungují a jsou v bezpečí, že lidé nemohou přejít.
Trevis:
Očekáváte, že cena bude jednou z velkých otázek. To je pravděpodobně druhá věc, kterou se od vás pacienti ptají. Myslíte si, že cena bude srovnatelná nebo bude nějaká prémie za pohodlné užívání pilulky?
Dr. Cohen:
To je těžké říct. Je velmi nákladné vyvinout tyto léky. Musí projít všemi těmito fázemi testování a zkušební procesy stojí miliony dolarů. Ale obecně bych říkal, že lék, který je v orální formě, bývá méně nákladný než ten, který je podáván injekcí.
Trevis:
A žádná z obou ústních léků, o kterých jsme právě mluvili, kladribín nebo fingolimod, je biologický, protože interferony jsou?
Dr. Cohen:
Ne, oba jsou to malé molekuly (tj. Jsou vyráběny jako chemikálie a nejsou biologickými látkami, které se vyrábějí v živých buňkách.)
Léčba MS: aktualizace na Tysabri a Novantrone
Trevis:
Mluvili jsme o injekčních lécích a očních lécích. Je zřejmé, že tam je celá jiná třída drog - infusibles, IV drogy. Jedním, o kterém víme, je Tysabri (natalizumab), a tam je několik dalších, kteří se tam objevují [pacienti pro klinické studie]. Jakékoli zprávy o Tysabri z konference?
Dr. Cohen:
Hlavní zpráva o Tysabri, která vyšla, byla aktualizací svého současného stavu. Nyní je používáno u více než 50 000 lidí a čím více zkušeností s ním máme, tím více informací o tom máme. Její účinnost se stále jeví jako prominentní, což je velmi povzbudivé. Na druhé straně je hlavním problémem s Tysabri riziko PML - progresivní multifokální leukoencefalopatie - což je virovou infekcí mozku, která se vyskytuje v podmínkách potlačení imunitního systému a s některými terapiemi potlačujícími imunitu. To, co jsme slyšeli na této konferenci, je, že šest případů PML po celém světě [spojených s Tysabri] se dostalo na trh a doufáme, že se začínáme dostávat více informací o tom, co tyto případy znamenají.
Trevis:
Zdá se, že je nižší než inzerovaná [míra] jednoho z tisíce pacientů. Také bylo možné si myslet, že PML je téměř vždy fatální, ale to mohlo být proto, že se PML obvykle objevil u pacientů, kteří byli "super" imunitní kompromitační. Četla jsem v poslední době hodně věcí o plazmaferéze a vlastně jsem dostala drogu ze systému. Takže i z těch šesti případů je méně fatálních. Je to správné?
[Poznámka redaktora: Plazmaferéza je terapie, při které je pacientka odebrána krev, plazma je odstraněna a nahrazena a krev je vrácena pacientovi při transfuzi. To zanechává červené a bílé buňky, ale odstraňuje protilátky.]
Dr. Cohen:
To je pravda. Naučili jsme se pár důležitých věcí. Jedním z nich je, naštěstí, že riziko může být nižší než jeden na tisíc. Za druhé, nejlepším přístupem k léčbě PML je jeho brzké rozpoznání, chycení předčasně a odstranění infekčního agens, v tomto případě Tysabri, a že to můžeme udělat pomocí plazmové výměny, která je vyplaví z krve. A jak říkáme, důkaz je v pudingu, a zdá se, že lidé, u kterých byla onemocnění ulovena brzy a jejichž imunitní systém byl rekonstituován odstraněním Tysabri, se lépe. Jejich těla byla schopna vymazat PML.
Trevis:
Na jednom z ostatních infuzních léků, mitoxantronu, uváděných na trh jako Novantrone, se v tomto týdnu objevily zprávy z Itálie. Dneska ráno jsme ho roztříštili na mém blogu MS na téma Každodenní zdraví s odkazem na poměrně vysoký počet případů leukemie [to je leukemie spojená s užíváním mitoxantronu u lidí, kteří ji užívají pro MS), než se původně očekávalo. Můžete s tím mluvit?
Dr. Cohen:
Novantrone ilustruje tento dvojitý meč, který si myslím, že zažijeme s mnoha novými léky, což je, že jsou velmi účinné, velmi účinné, ale přinášejí určitá rizika. V případě přípravku Novantrone [což je starší lék pro MS], dvě hlavní rizika, která byla pozorována, jsou poškození srdce a leukémie. A myslím, že dvě věci, o kterých jsme se dozvěděli o Novantronu, jsou, že oba mohou být poněkud nepředvídatelné. Nyní jsou obě občas vzácné, ale bohužel se zdá, že jsou poněkud častější než jsme si dříve uznali. Hlavní příčinou je, že budeme muset sledovat oba tyto věci u lidí, kteří dostali toto léky.
Trevis:
Když jsem se rozhodl, zda si vezmu Novantrone v době, kdy jsem měl nějaký průlom nemoci, byla záležitost poměru rizika k prospěchu. Byl jsem pacient Novantrone už nějakou dobu. Musíte vzít v úvahu poměr rizika a přínosu. V té době si myslím, že to bylo něco jako šanci na leukémii 1: 500. Teď to vypadá asi 1 na 136, 150, něco takového.
Dr. Cohen:
Jen aby uklidili lidi, kteří byli na Novantronu, jsou tyto komplikace stále vzácné. Ale co to znamená, jako to děláme v naší praxi, pravidelně chodíme zpět a přehodnocujeme funkci srdce a ujistíme se, že jsme pravidelně kontrolovali krevní obraz. Ale jak jste říkali, je to otázka rizika versus přínos - nebo jiným způsobem, někdy jsou lidé mezi skálou a tvrdým místem. Jejich MS se zhoršuje a musíme pokračovat v silnější léčbě
Léčba SM: Co je nového pro progresivní MS?
Trevis:
Mluvíme o infúzních terapiích pro MS, existuje něco nového v tomto světě? > Dr. Cohen:
Byla hodnocena řada velmi účinných infúzních terapií. Všechny jsou monoklonální protilátky. Jedním z nich je alemtuzumab nebo Campath a na této schůzce nebylo mnoho nových zpráv, ale na několika předchozích setkáních bylo řečeno, že je vysoce efektivní. Stejně jako u ostatních léků, o kterých jsme mluvili, mají problémy s bezpečností, které budou muset být vyřešeny.
Pak existuje lék nazývaný rituximab nebo Rituxan. Na tomto setkání studie, která testuje Rituxan v primární progresivní MS - MS, se objevila zpráva, která se od počátku postupně zhoršuje bez relapsů a je formou onemocnění, které je často méně citlivé na léčbu. Studie ukázala, že ačkoli se lidé jako skupina [Rituxan] nezdáli být účinnými, existovala podskupina lidí, pro něž se zdála být velmi účinná. Takže to je jedna z věcí, které se učíme - že každý s MS je jiný a jiní lidé reagují na různé léky
Trevis:
Je Rituxan jedinou drogou právě teď, která je testována v sekundárním progresivním nebo primárním progresivním ? Vím, že to je jedna z věcí, které slyšíme po všem: Vše, co se ve výzkumu a léčbě zdá, je, že se jedná o relapsující-remitující, tak druhotně progresivní a primárně progresivní lidé mají pocit, že tam není nic. Ve skutečnosti se mnohokrát, přestože onemocnění mohlo vklouznout do progresivního režimu, lékaři ji stále nazývají relapsovou fází, takže stále můžete dostat lékovou terapii, protože prostě není pro tyto pokroky něco schváleno. Takže kromě Rituxanu, existuje něco, co by bylo zkoušeno na progresivní MS?
Dr. Cohen:
Tam je pár otázek. Jedním z nich je, proč se zdá, že existuje méně studií v progresivních členských státech, a ve skutečnosti byla věnována velká pozornost [na schůzi AAN]. Důvodem, proč se zdá být méně studií, je, že často začínáme zkoušet lék v relapsující-remitentní SM, částečně proto, že je snadnější měřit přínos. Z hlediska klinického hodnocení je snadnější počítat relapsy než měřit pomalé zhoršení chůze, například.
Za druhé, zdá se, že naše léky fungují lépe v té fázi onemocnění, o čemž si myslíme, že má větší zánět, což je to, co většina našich léků směřuje, zatímco ve postupně progresivnější nemoci může být to, co říkáme degenerace, buňky se dále zhoršují a naše současné drogy to bohužel nestanovují.
Ale skutečně je věnována velká pozornost progresivní nemoci a myslím, že jednou z věcí, které jsme se naučili, je to, že když tam je stále důkazem zánětu, mnohé z našich léků, které působí v relapsující-remitentní MS, budou také pracovat v progresivních typech MS. To je to, co ukázala studie Rituxan. Kromě toho budeme muset sledovat další léčebné strategie, věci, které vedou k opravě, a právě teď začínáme tyto studie sledovat.
Léčba MS: transplantace kostní dřeně a kmenových buněk
Trevis:
Jedna ze studií, o kterých se mluvilo [na schůzi AAN], bylo o radikální léčbě, téměř o typu transplantace kostní dřeně. Ukázali, že zejména v nejagresivnějším ze dvou typů léčby se zdá, že došlo k určitému zhoršení choroby dále po cestě.
Dr. Cohen:
Existují dva druhy transplantací kostní dřeně, studie o kmenových buňkách, o kterých je třeba přemýšlet. Jeden je ten, o kterém si myslím, že mluvíte o tom, že po velmi agresivní imunoterapii, kde v podstatě zničíte imunitní systém, dáte kostní dřeň zpátky, abyste zničili imunitní systém. Myšlenka spočívá v tom, že imunitní systém, který byl zpočátku vadný a následně vedl k MS, by se znovu rozvinul a byl normální. Takže velká zpráva v téhle aréně byla, že někteří z nás byli s tímto přístupem poněkud skepticky, protože to vypadalo, že je tak drsná.
Trevis:
Je to trochu jaderná možnost. Cohen:
Přesně. A tak pár nedávných studií ukázalo, že člověk může předem léčit poněkud méně agresivní přístup k chemoterapii a stále funguje, takže to bylo skutečně velmi vzrušující.
Pak byl celý druhý aspekt terapie kmenovými buňkami, který používá kmenové buňky k opravě poškození MS, a to je aspekt, o kterém si myslím, že většina z nás je nejvíce nadšená, ale o tom nejméně zná. Myslím, že v příštích několika letech začneme v této oblasti zaznamenat významný pokrok.
Trevis:
Nyní budeme přecházet trochu z ošetření a mluvit více o symptomech MS a straně účinky. Bylo něco nového, co by bylo pro tebe zajímavé?
Dr. Cohen:
Myslím, že to má pár aspektů. To se může zdát zřejmé, ale jednou z věcí, které jsme se naučili v klinických studiích a v klinické praxi, je, že musíme formálně požádat pacienta, jak to dělají. Neurologové se obvykle soustředí na sílu a vidění a na to, jak rychle chodí někdo, ale existuje mnoho aspektů MS, které nemusí být pro lékaře tak zřejmé. A to jsme se naučili. To je jeden aspekt kvality života a tzv. Self-report opatření, a stále více uvidíte ty, které jsou zahrnuty nejen v klinických studiích, ale v klinické praxi.
Druhá věc je, že existuje nový, vznikající vzrušující léčba symptomů - Fampridin nebo 4-aminopyridin, který se zdá být schopen zlepšit nervové impulsy na poškozených nervových cestách. Doufám, že to může zlepšit sílu, chůzi, vizi. Tato droga prošla testováním třetí fáze a byla předložena FDA.
Poslední věcí, kterou jsem zmínil, byla studie, která se zabývala vědeckým základem rehabilitace nebo obnovením funkce. Nyní víme, že se správným druhem rehabilitačních programů můžete povzbudit nervový systém k opravě.
Trevis:
To je opravdu vzrušující věc. To je velmi vzrušující:
Léčba MS: Studium dětských MS se dostává na příčiny
Trevis:
Mluvili jste trochu o pediatrické MS a četl jsem několik studií, které uvádějí asi 5 procent lidí s MS v minulosti došlo k příznaku onemocnění před dosažením věku 18 let. Bylo zde spousta plakátů a bylo hodně o tom diskutováno [na schůzi AAN], takže co se nyní děje v pediatrických léčebnách?
Dr. Cohen:
Pediatrické MS je důležité z několika důvodů. Jedním z nich je, že děti s MS mají všechny problémy, které mají dospělí s MS, ale navíc mají své vlastní problémy. Když mluvím z mých zkušeností se svými dětmi, všechno - jakékoliv onemocnění, které mají - jen zvětšuje všechny problémy jako například teenager. Takže se musíme zabývat těmito zvláštními otázkami.
A pak je myšlenka, že protože děti jsou mladší, možná se o této nemoci dozvíme, pokud ji chystáme ve velmi raných stádiích u těch nejmladších pacientů s
Trevis:
Existuje-li environmentální faktor [zapojený do způsobení MS], jsou blíže k tomu, co mohlo být?
Dr. Cohen:
To je pravda. To je důvod, proč jste viděli tolik prezentací a tolik plakátů o pediatrických ČS, protože je tu věnována velká pozornost tomuto aspektu onemocnění.
Trevis:
Mluvili jsme o klinických studiích trochu a já rozhodně se chtějí vrátit k tomu, protože je zřejmé, že v případě drog musíme vědět, zda pracují. K dispozici jsou také klinické studie o kvalitě života. Kdo by byl nejlepší kandidáti, aby zvážili přihlášení a účast na jednom z těchto klinických studií - např. Pro drogu?
Dr. Cohen:
Nakonec jediný způsob, jak budeme vyvíjet nová a lepší léčba, je prostřednictvím klinických studií. Tak je otestujeme. Část mého času v práci je věnována klinickým zkouškám, kromě toho, že se pacienti setkávají. A to, co říkám svým pacientům, je, že nakonec hlavní motivací k účasti na procesu je, abychom se dozvěděli více o roztroušené skleróze, ale specifické otázky, které se člověk musí ptát, je, jak silný je důvod k tomuto procesu? Je přesvědčivé, že tato droga může fungovat, vypadá slibně? Zdá se, že je rozumně bezpečné? Co se účastní mého účasti na procesu, pokud jde o riziko a pohodlí a tak dále? A co se z této studie naučíme? Pomůže mi to jako jednotlivec a ostatní lidé s MS?
Trevis:
Osobně si myslím, že lidé, kteří jsou v těchto klinických studiích, jsou skutečně hrdinové této nemoci. Kde může osoba, která má zájem, se dozvědět o klinických studiích a zda jsou ve svém okolí? Kde se o tom může někdo dozvědět?
Dr. Cohen:
Dva velmi dobré zdroje jsou národní MS Society, a web site clinicaltrials.gov. Oba tyto zdroje uvádějí seznam probíhajících klinických studií, které hledají dobrovolníky. A také oba seznamy, zda existují místa blízko vás.
Trevis:
Velmi dobré. Konečné myšlenky, které byste chtěli odejít u našeho publika?
Dr. Cohen:
Řekl bych, že bychom všichni rádi objevili příčinu MS a objevili lék na MS. Je těžké předpovědět, kdy se to stane, protože to je vždy založeno na nějakém velkém objevu, který vychází z modrého, ale to, co mohu lidem zaručit, je, že děláme pokrok. A myslím, že během příštích tří, čtyř, pět let uvidíte spoustu nových ošetření a mnoho nových poznatků o tom, co způsobuje onemocnění.
Trevis:
Dobře. No, jsme na cestě. Chci poděkovat našemu hostu, Dr. Jeffreymu Cohenovi, za to, že se k nám připojil. Zveme vás, abyste navštívili náš blog na adrese EverydayHealth.com o nejnovějších zprávách a informacích o MS. Od nás všem v každodenním zdraví přejeme vám a vaší rodině to nejlepší ze zdraví.
