Výběr redakce

ČAsné výsledky mezinárodní studie kmenových buněk pro RRMS vykazují snížené relapsy, méně postižení

Obsah:

Anonim

Zájem o transplantaci kmenových buněk je vysoký u pacientů s MS a výzkumných pracovníků. Getty Images

23. března 2018

Mnoho lidí s relapsující-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS) se dobře stará o léky modifikující nemoci. Pro ty, kteří ne, zájem o transplantaci kmenových buněk - buď "restartovat" imunitní systém nebo opravit poškozený myelin - v posledních letech rostl.

V takzvané studii MIST, jejíž předběžné výsledky byly zveřejněná 18. března v Evropské společnosti pro transplantaci kostní dřeně v Portugalsku, autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) - typ terapie kmenových buněk, která "restartuje" imunitní systém - se jeví jako výrazně lepší než léčba léky Studie o populaci

Výsledky z Lisabonu pocházejí z prvních tří let studie, která má sledovat lidi zapsané po dobu pěti let, a jsou proto považovány za předběžné.

Zde jsou některé detaily MIST:

  • Bylo přijato 110 osob s aktivní RRMS a náhodně přiděleno k přijímání buď AHSCT, nebo léků upravujících chorobu.
  • Proces probíhal v Chicagu; Sheffield, Anglie; Uppsala, Švédsko; a během jednoho roku došlo k recidivě pouze u jedné osoby, která měla transplantaci kmenových buněk, zatímco ve skupině, která užívala léky proti MS, se objevilo 39 relapsů.
  • Po třech letech bylo 6% skupina kmenových buněk zaznamenala progresi postižení, zatímco 60 procent lidí, kteří dostávali farmaceutickou terapii, zaznamenalo zhoršení jejich invalidity.
  • Někteří z těch, jejichž úroveň invalidity postupovala v rameni léčby léčby, byla následně přesunuta do ramene transplantace , po kterém se jejich skóre invalidity zlepšilo.
  • Nebyly zaznamenány žádné významné nežádoucí účinky hlášené v rameni AHSCT.
  • "Jsme velmi nadšeni těmito obrovsky povzbudivými nálezy," říká Dr. Basil Sharrack, PhD, čestný profesor klinické neurologie a neurologa konzultanta v nemocnici Royal Hallamshire Hospital v Sheffieldu, hlavní vyšetřovatelka v Sheffieldově středisku biomedicínského výzkumu a spoluřešiteli studie MIST.

Co znamená rebootovat imunitní systém Systém?

V MS, vlastní imunitní systém člověka napadá nervový systém, konkrétně ochranný mastný materiál nazývaný myelin, který obklopuje nervová vlákna v centrální nervové soustavě.

To může vést k poškození nervů a jizvy, což zhoršuje schopnost mozku posílat signály po celém těle. Kombinace poškozených nervů a narušených nervových signálů může způsobit příznaky jako únavu, necitlivost, bolest, svalovou slabost, problémy s chůzí a neschopnost ovládat močový měchýř nebo

Proces MIST používal třístupňový proces obnovy imunitních systémů účastníků ve snaze vrátit je do svého staršího stavu před MS.

Vlastní kmenové buňky se sklízejí z krve a kostí mozku, zmrzlé a skladované.

Vysoká dávka chemoterapie se používá k vymýcení imunitního systému.

  • Kmenové buňky se rozmrazují a vrací se do krevního oběhu osoby, aby začaly budovat nový imunitní systém, zdravým způsobem, chránit než se útočí na tělo, které obývá.
  • Obnova z transplantace kmenových buněk trvá určitou dobu, přičemž příjemce obvykle zůstává v nemocnici týdny nebo dokonce měsíce po transplantaci; Kompletní přestavba imunitního systému trvá tři až šest měsíců podle Národní společnosti pro roztroušenou sklerózu
  • SOUVISEJÍCÍ:

Transplantace kmenových buněk pro MS: HALT-MS Trial postupuje na další fázi

MIST je krok správným směrem, ale nedokáže odpovědět na klíčovou otázku Podle Jefferyho Cohena, profesora na Clevelandské klinice Lerner College of Medicine a ředitele experimentální terapie na Clevelandské klinice Mellen Center for Multiple Léčba sklerózy a výzkum, MIST je krok správným směrem, ale podle jeho názoru není zcela uspokojivý.

Dr. Cohen byl jedním z organizátorů mezinárodní konference o buněčné terapii pro MS, která spojila více než 70 předních světových odborníků v této oblasti na podzim roku 2015. Účastníci přezkoumali dosavadní poznatky o konkrétních terapiích založených na buňkách a diskutovali jaké klinické testy jsou potřebné k určení nejslibnějšího přístupu k léčbě MS.

V časopisech

Brain

z 21. července 2017 publikovali organizátoři, včetně Cohena, příspěvek, který doporučil další kroků pro terapii založenou na buňkách v MS. "Doporučili jsme randomizovanou studii AHSCT, kterou provedla tato studie. To je plus. Tato studie však neprováděla srovnání AHSCT s nejúčinnějšími terapiemi u MS. Pouze 22 z 55 pacientů v kontrolním rameni bylo léčeno jednou z velmi účinných MS terapií, natalizumab [Tysabri], "říká Cohen." Zbytek byl ošetřen dimethylfumarátem [Tecfidera], fingolimod [Gilenya] interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] nebo glatiramer acetát [Copaxone, Glatopa], které nejsou příliš účinné, nebo s mitoxantronem [Novantrone], který je účinnější, a kardiotoxicita, "pokračuje Cohen. " Studie MIST proto neřešila klíčovou otázku: Jak se porovnává AHSCT s nejlepší dostupnou schválenou terapií v MS? "

arrow