ČTVRTEK, 20. prosince 2012 (HealthDay News) - Poradní výbor USA pro potraviny a léky se schází ve čtvrtek, aby zvážil schválení prvního léku na léčbu syndromu chronické únavy. rizika a přínosy spojené s intravenózním lékem rintatolimod (navrhovaná značka Ampligen). Lékařský makléř Hemispherx Biopharma z Philadelphie nedokázal vybojovat FDA OK v roce 2009 kvůli obavám z metodiky studie.
Odborníci uvedli, že by přivítali léčbu chronické únavy, zdravotního stavu, který postihuje až 4 miliony Američanů, většinou žen. Neexistuje žádný lék, ale zdá se, že lék snižuje symptomy u některých pacientů. "Zdá se, že pomáhá alespoň podskupině pacientů významně, u jiných neexistuje významná odpověď," říká K. Kimberly McCleary , prezident Asociace pro chronickou únavu a syndrom imunitní dysfunkce v Americe
"Tento lék byl od konce 80. let studován v syndromu chronické únavy, takže je to na chvíli," dodal McCleary. Nancy Klimasová, profesorka medicíny na Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine ve Fort Lauderdale ve státě Florida, která je součástí probíhající studie s drogami, uvedla, že někteří její pacienti mají z této drogy užitek. Nyní musí existovat způsob, jak zjistit, kteří pacienti budou léky léčit, dodala.
Chronický únavový syndrom je malý význam a Ampligenovo schválení dá pacientům nějaké postavení u jejich pojistitelů, řekl Klimas. Dokonce i jediná schválená terapie, byť by byla jedna, kterou jsem se rozhodla nepoužívat, by byla velice užitečná, když se s pojišťovnami hádám o legitimizaci tohoto stavu a že je to dost závažné, že vyžaduje zásah, "řekl Klimas. Podle lékové společnosti je Ampligen novým typem léků nazývaných sloučeninou nukleové kyseliny, která využívá speciálně vyrobenou RNA k cíli různých chorob. Hemispherx se domnívá, že droga má kromě boje proti HIV, rakovině ledvin a melanomu vedle syndromu chronické únavy.
Lék má fungovat modulací imunitních a antivirových funkcí v nemocných buňkách
Jedna nevýhoda léčby je, že musí být podáván dvakrát týdně, řekl Klimas. Je to také velmi drahé, říká.
Výrobce léku nedokázal odhadnout maloobchodní náklady, ale uvedl, že výrobní náklady činí asi 1 000 dolarů měsíčně na jednoho pacienta.
FDA odmítla schválení společnosti Ampligen v listopadu 2009, protože obav ze způsobu, jakým byly provedeny dvě studie - příliš málo pacientů, změna protokolu a počáteční ukončení jedné studie. Tentokrát agentura FDA přezkoumá novou analýzu jednoho výsledku testu předloženého v roce 2009, ale ne novou studii.
Je možné, že nedostatek podpůrných údajů by mohl znovu schválit. "Problémy týkající se více chování s pokusem naznačují, že výsledky by měly být interpretovány opatrně," uvedla agentura v dopise výboru. "Potvrzující pokus se nepodařilo replikovat výsledky prvního pokusu.
V září FDA provedla telekonferenci s lidmi s chronickým únavovým syndromem, kteří drogu užívali. Tyto anekdotické zprávy byly z velké části pozitivní. Jaká váha, pokud vůbec, tato zkušenost pacienta bude mít ohledně schválení léčivého přípravku, není známa. Někteří odborníci se domnívají, že syndrom chronické únavy je virus; jiní věří, že je to bakterie. To může začít po onemocnění, od kterého se pacient nedokáže úplně zotavit, nebo se příznaky mohou objevit skoro přes noc, říká McCleary.
Příznaky často zahrnují slabost podobnou chřipce. Jeden společný závit je neschopnost udělat téměř cokoli, aniž by se stal úplně vyčerpaný, řekl McCleary. Dokonce i jednoduché úkoly, jako je čtení časopisu, mohou zapříčinit kaskádu příznaků, které trvají dny nebo týdny, říká.
"Je to zničující vyčerpání," řekl McCleary. "Existuje bolest ve svalech a kloubech, které se mohou pohybovat z jedné části těla na druhou, bolesti v krku, bolesti hlavy, jako jsou migrény, potíže při usnutí nebo při spánku."
Existují také mentální příznaky, "velký problém" s krátkodobou pamětí, uvedl McCleary.
Rozhodnutí FDA se očekává počátkem příštího roku. Agentura není povinna dodržovat doporučení svých poradních panelů, ale obvykle to činí.
