Dnes jsem dostal výzvu od FDA jako odpověď na mou žádost před několika týdny o seznam členů poradního výboru FDA, zda doporučit Genasense ke schválení. Jak si můžete vzpomenout, panel hlasoval 7 až 3 proti schválení. FDA obvykle, ale ne vždy, doprovází doporučení takových panelů. Očekává se, že se rozhodnou během asi týdne, co mají dělat v tomto případě.
Genta požádala o schválení prodeje Genasense pro CLL a pokračuje v potvrzující studii, která by poskytla další informace. FDA schválil plán studie, ale sponzor Genta nebude mít žádné peníze na studium - desítky milionů dolarů - pokud se jim nedostane marketingového souhlasu.
Jak jsem jak jsem psal dříve, obávám se, že FDA není dostatečně informovaný o stavu léčby CLL dnes, aby učinil informované rozhodnutí. Byl jsem si dobře vědom, že někteří specializovaní pracovníci CLL se seřadili ve prospěch schválení Genasense, včetně Drs. Michael Keating (Cancer Center M.D. Anderson), Kanti Rai (Židovské lékařské centrum Long Island), Susan O'Brien (M.D. Anderson) a několik dalších. Takže bylo zvědavé, když se poradní výbor slyšel, když FDA projevil negativní pohled a panel, většinou ne-CLL specialisté, se propadl.
Otázka byla, že FDA má v pozadí další konzultanty, kteří je radili? Dnes jsem po mnoha byrokracii dostal jména, ale nevysvětlil to. FDA měla čtyři konzultanty. Patřili mezi dva skutečné členy panelu, Dr. Maria Rodriguez, specialistka na lymfomy z MD Anderson, kteří hlasovali pro drogu, a Dr. Joao Ascensao, hematolog ve Veterinární správě ve Washingtonu, DC, a nikoli odborník CLL, který hlasoval proti. Dalšími konzultanty jsem se dozvěděl byl doktor Geraldine Schecter, který věřím, že je doktorka Ascensaova hematologie ve VA a někdo, o čem jsem nikdy nepomyslel na specialista CLL, a Dr. Bruce Cheson z Georgetownu, který rozhodně je lídrem CLL. Dr. Cheson byl na jednání a zdánlivě byl rozrušen, když hlasování bylo negativní. Vím, že mi řekl, jakmile jeho otec zemřel z CLL, a zůstává velmi odhodlaným lékařem pro lidi s touto chorobou.
Takže se to snažím vymyslet. Nejméně dva konzultanti byli pro Genasense (Cheson a Rodriguez), jeden byl proti, (Ascensao). A Dr. Schecter, s kým jsem nehovořil a který nebyl na panelu, je divoká karta - ale nemusí být specialistou v terénu.
Nechápu, proč FDA prostě neudělal Nekonzultovat s více než jedním velkým specialistou CLL. Není to to, co by bylo nutné, aby se sponzor a pacienti dostali do spravedlivého chvění?
Budete slyšet, že FDA říká, že příliš mnoho dalších lékařů má finanční konflikty. Ale moji přátelé, kteří se na to podívali (jako vyšetřující novináři) říkají, že i sedící členové mají spoustu konfliktů, možná dokonce včetně finančních vazeb na další společnosti, kteří také studují antisense terapii, která by mohla následovat Genta.
Vím, že je to vůbec ne perfektní proces. Ale právě teď se to nezdá být zcela spravedlivé pro dotyčnou drogu a možná dokonce i jiné. Problémem zůstává, jak můžeme pacienti prosadit, aby naše vláda ochránila naši bezpečnost a současně nám umožnila přístup k potenciálně život zachraňujícím nebo život-rozšiřujícím se novým lékům? Navíc, jak může naše vláda dát pobídkám farmaceutických společností investovat léta a mnoho milionů, aby se dostali do potíží?
Zmínil jsem se o tom dříve, ale zdá se být vhodné to opakovat. Kvůli mým podnikatelským snahám existuje několik věcí, které byste měli vědět. Společnost HealthTalk v minulosti vytvořila programy pro léčbu CLL, které byly sponzorovány neomezenými granty od společnosti Genta, developera firmy Genasense. I když neexistují žádné aktuální nebo plánované programy, měli byste vědět, že existuje možnost budoucích programů. Navíc nyní provozuji společnost s názvem Pacient Power, která obdržela od Genta neomezený grant, aby usnadnila cestování tří osob (já, člen rodiny CLL pacienta a další pacient CLL) na veřejném slyšení. Ani na HealthTalk, ani na pacientské síle, Genta nevyvolávala ani neměla žádný vliv ani vliv na to, co říkáme nebo píšeme.
-Andrew
