STRÁNKA, 13. března 2013 - Genová terapie, která chrání chrupavku, by mohla jednoho dne zacházet s osteoartrózou, která postihuje více než polovinu stárnoucí populace, podle studie publikované v časopise Osteoartritida (OA) je přirozená odpověď na rozpad kloubní chrupavky - houbovitý materiál, který drží kosti od sebe navzájem. Jak chrupavka vybledne kvůli věku nebo kvůli zranění, tato bariéra se zlomí a tření způsobuje bolest. Jedinou možností léčby je náhrada kloubů, což může vést k chirurgickým komplikacím. Tato genová terapie zpomaluje vývoj onemocnění u myší.
"Zjistili jsme, že genová terapie chrání před osteoartritidou," říká Brendan Lee, MD, PhD, genetik na Baylor College of Medicine a spoluautor studie. "Dokonce i když odložíte náhradu kloubů o 10 let, může mít velký vliv na kvalitu života, stejně jako na dolary zdravotní péče."
Dr. Lee a jeho tým cílí na specifický gen v kloubní chrupavce nazývané proteoglykan nebo PRG4. Tento gen je zodpovědný za produkci maziva, bílkoviny, které mazá klouby a chrání chrupavky před účinky stáří. Vědci injekčně injikovali poškozené klouby s PRG4 uzavřeným uvnitř viru, který rozšířil gen v celé oblasti a stimuloval produkci maziva. Extra mazivo výrazně zpomalilo vývoj OA bez viditelných vedlejších účinků.
"Musíte se vždycky obávat, že když uděláte příliš mnoho z toho, co ovlivní kostru," říká Lee. "Podle našeho nejlepšího vědomí se nezdálo, že by došlo k nežádoucímu účinku, kdy by se v chrupavce těchto myší vyrobilo příliš mnoho maziva." Leeova přístup k genové terapii je poněkud nový. Většina výzkumu OA se zaměřuje na inhibici osteoartrózy poté, co je zahájena - nechycení této nemoci dříve, než začne. Výzkumníci přišli s nápadem při studiu kostních poruch způsobených vzácnými genetickými vadami. Rozhodli se simulovat poruchy tím, že "rozbíjely" různé geny, dokud nemohly určit jeden, který přispěl k osteoartróze.
"Pokud zlomíte motor, vaše vůz už nezačne, takže víte, že motor je zodpovědný za startování auta , "Říká Merry Ruan, PhD kandidát a genetik na Baylor College of Medicine a vedoucí autor studie. "Pokud zlomíte nějaký gen a něco se pokazí, víte, proč je tento gen zodpovědný."
Zjištění je však důležitá, lékař Brian Walitt, revmatolog z Georgetown University Medical Center, který nebyl zařazen do studie , varuje čtenáře před použitím studií na zvířatech na lidské stavy.
"Krysa krysy není lidská chrupavka a kloubní krysy nejsou lidské klouby," říká doktor Walitt. "Musíme být opatrní zejména tím, že se dostáváme nadšení v studiích, které nejsou u lidí. Musíte být střeženi svým nadšením. "
Lee souhlasí s Walittem a říká, že jednou ze studijních slabostí je spoléhání na zvířecí model. A i kdyby byla terapie nakonec schválena pro humánní použití, říká Lee, mohlo by to jen zpomalit ztrátu chrupavky, ne zvětšit ji. To znamená, že lidé, kteří již trpí osteoartrózou, se z genové terapie nedostanou. "" Nejslabší je to, že pokud jde o objev, stále si nemyslíme, že by to stačilo regenerovat chrupavku, "dodává Lee . "Pro lidi, kteří mají pozdní stadium onemocnění, tato terapie by nebyla dostačující."
Vědci z Baylor plánují testování léčby u koní do roku 2014 a později se přesunou na primáty, pokud jsou pokusy úspěšné. Dlouhodobým cílem je léčit OA ve fázi klinického hodnocení a není to úkol, který mohou udělat sám. Vědci tvrdí, že průmysl musí spojit a sdílet pokrok v technologii, aby vytvořil komplexní plán léčby.
"Jak běžná jako osteoartróza může být, neexistuje žádná léčba, která by významně změnila průběh onemocnění," říká Ruan. "Nemůžeš jen dát nějakému léku, abys řešil problém."
