Obsah:
- Slib kmenových buněk
- Jeden účastník ve fázi 2 společnosti HALT-MS byl Dave Bexfield, obyvatel Nového Mexika, který byl ve věku 37 let diagnostikován MS před 11 lety. Je zakladatelem a redaktorem společnosti ActiveMSers, což je místo podpory pro osoby s MS se silným zaměřením na fitness, které se rovněž zabývá vědeckou literaturou o transplantacích kmenových buněk. > "Byl jsem zoufalý," říká Bexfield z jeho fyzické kondice, když se v roce 2010 zapsal do studie. Během předchozích šesti měsíců odjel z občasného používání hůlky, aby užíval chodce po celou dobu, a jeho ruční zručnost a Kognice se rychle zhoršily. Musel trénovat se svou sestrou, fyzikálním terapeutem, aby mohl chodit 100 metrů bez pomoci, aby se mohl kvalifikovat na soudní proces, který v té době vytvořil "hlavní, hlavní stres".
- Toto vylepšení trvalo asi čtyři roky, po kterém Bexfield říká: "Všiml jsem si, že moje nohy nefungují úplně stejně dobře." Teď je zpátky na používání chodce po celou dobu, ale ve všech oblastech kromě chůze se stále cítí mnohem lépe, než předtím transplantace. "Tohle léčbu bych udělala 100 krát. Bylo to cenné, "říká.
- Racke zdůrazňuje, že vedle sledování výsledků souvisejících s onemocněním bude fáze 3 rovněž porovnávat náklady na léčbu v obou skupinách. Poznamenává, že mnoho léků na léčbu MS trvá až 70 000 až 90 000 dolarů ročně, zatímco náklady na transplantaci kmenových buněk ve státě Ohio během druhé fáze se pohybovaly mezi 40 000 a 100 000 dolarů - s příznivými účinky, které trvaly roky. Co je ještě důležitější zdůraznit, "říká Racke, je to, že transplantace kmenových buněk pracovaly" výrazně lépe u pacientů, kteří byli ve skutečnosti mnohem horší. Takže to snad bude něco, co by mohlo být výraznou volbou pro lidi, kteří mají opravdu špatné MS. "
Několik let před datem publikace Everyday Health o klinické studii nazvané HALT-MS. Tato probíhající studie je v posledních letech jedním z několika výzkumů transplantací kmenových buněk pro roztroušenou sklerózu (MS), při kterých jsou vlastní kmenové buňky získány předtím, než je podáván chemoterapie takřka úplně zničit imunitní systém, buňky jsou infundovány zpět do těla.
HALT-MS je jedním z nejvýznamnějších probíhajících studií týkajících se transplantací kmenových buněk u MS a její výzkumníci se zaměřili na to, že transplantace je hlavní léčbou MS. Nejprve je však třeba přímo porovnat transplantaci s nejlepšími dostupnými léčbami založenými na léčivých přípravcích, což je přesně to, co učiní fáze 3.
Ať už máte potenciální zájem o účast v budoucích klinických studiích, nebo jen dychtivě aby se dozvěděli, kde může být léčba MS vedena, je zde přehled o tom, co vědci doufají, že se učí v další fázi studie, a co to může znamenat pro účastníky.
Slib kmenových buněk
Myšlenka na transplantaci kmenových buněk je nahradit nefunkční imunitní systém - v případě MS, který napadá myelinové pláště nervů - takovým, který správně rozpozná tyto nervy jako vlastní tkáň těla a neútočí na ně. To je někdy označováno jako "restartování" imunitního systému a naděje v každém případě je, že "nový" imunitní systém nikdy nezačíná útočit na nervové buňky tak, jak tomu bylo u starého.
Transplantace kmenových buněk se ukázaly, že to dělají se smíšenou účinností. Ve studii publikované v dubnu 2017 v časopise JAMA Neurology výzkumníci zjistili, že v rámci skupiny 281 lidí s MS, z nichž většina měla pokročilé formy MS, kteří byli léčeni v letech 1995 až 2006, 46 procento neprokázalo progresi onemocnění během pěti let po transplantaci. Mladší lidé a pacienti s recidivujícím-remitujícím MS měli pravděpodobnější zastavení onemocnění.
Transplantace kmenových buněk přicházejí s určitými riziky, včetně nízkého počtu krevních buněk, infekcí, gastrointestinálních problémů, krevních sraženin, bolesti a ale Michael Racke, neurologička na Ohio State University Wexner Medical Center v Columbuse a vědeckého pracovníka ve studii HALT-MS, tvrdí, že účinnost a bezpečnost transplantací kmenových buněk se od roku 2006 dále zlepšuje, kdy byli první účastníci vyšetřováni pro zařazení do fáze 2 HALT-MS.
Ze tří hlavních studií, které zveřejnily výsledky v posledních letech - včetně HALT-MS - se všichni projevily o 70 procent úspěšnosti v zastavení činnosti onemocnění pět let po skončení řízení. Aktivita onemocnění byla měřena buď relapsy, progrese postižení nebo vznik nových lézí na MRI.
"Stejně jako u všech lékařů se stále zlepšujeme ve věcech, které děláme," říká Dr. Racke a poznamenává, že míra úmrtnosti transplantací kmenových buněk se od té doby snížila z přibližně 3,5% před rokem 2006 na přibližně 0,3%
Transplantace kmenových buněk: "tvrdá cesta"
Jeden účastník ve fázi 2 společnosti HALT-MS byl Dave Bexfield, obyvatel Nového Mexika, který byl ve věku 37 let diagnostikován MS před 11 lety. Je zakladatelem a redaktorem společnosti ActiveMSers, což je místo podpory pro osoby s MS se silným zaměřením na fitness, které se rovněž zabývá vědeckou literaturou o transplantacích kmenových buněk. > "Byl jsem zoufalý," říká Bexfield z jeho fyzické kondice, když se v roce 2010 zapsal do studie. Během předchozích šesti měsíců odjel z občasného používání hůlky, aby užíval chodce po celou dobu, a jeho ruční zručnost a Kognice se rychle zhoršily. Musel trénovat se svou sestrou, fyzikálním terapeutem, aby mohl chodit 100 metrů bez pomoci, aby se mohl kvalifikovat na soudní proces, který v té době vytvořil "hlavní, hlavní stres".
Celý transplantační proces, říká Bexfield, byl "těžkou cestou", kvůli neustálým testům a zvláště chemoterapeutickým lékům, které se účastnily během třítýdenního pobytu v nemocnici. Po prvním týdnu, během něhož byla chemoterapie podávána, se stále cítil "docela slušný." Potom říká: "chemoterapie opravdu začala kopat. Byla jsem v posteli asi čtyři přímé dny," a jednou zmizela Větší riziko infekce
Ale Bexfield se po zbytek svého pobytu postupně zlepšoval a podařilo se mu vyhnout se vážné infekci - něco, o čem vědci hledají, když jsou ohroženy imunitní systémy účastníků. Dokonce i poté, co byl propuštěn, Bexfield říká: "Váš imunitní systém je tak nízký, že musíte být opatrní na každé jídlo, které jíte, co vidíte. Byl jsem v podstatě izolován. "
Dramatické zlepšení, které zažil v návaznosti na postup, říká Bexfield, více než vynaložil na rizika a nepříjemnost, které vydržel. "Během prvních pár měsíců jsem se vydal ze sotva schopného chodit, abych mohl chodit 500 metrů." Jeho mozková mlha se uklidnila a jeho síla se zlepšila "na každé úrovni."
Toto vylepšení trvalo asi čtyři roky, po kterém Bexfield říká: "Všiml jsem si, že moje nohy nefungují úplně stejně dobře." Teď je zpátky na používání chodce po celou dobu, ale ve všech oblastech kromě chůze se stále cítí mnohem lépe, než předtím transplantace. "Tohle léčbu bych udělala 100 krát. Bylo to cenné, "říká.
Další fáze: BEAT-MS
Když HALT-MS zahájí svou fázi 3 trial (BEAT-MS) začátkem roku 2018, říká Racke, , ve věku 18 až 50 let, s recidivujícím-remitujícím MS. Abyste se mohli kvalifikovat do studie, říká se, že jste nedokázali dosáhnout úspěšných výsledků ve dvou různých terapiích modifikujících chorobu, což je prokázáno relapsem na jedné a aktivitou MRI na straně druhé.
Asi polovina účastníků bude náhodně které jsou určeny k přijímání transplantací kmenových buněk, zatímco druhá polovina dostane nejlepší možnou léčebnou terapii, jak je stanoveno individuálně. Účastníci obou skupin budou sledováni po dobu pěti let.
Racke zdůrazňuje, že vedle sledování výsledků souvisejících s onemocněním bude fáze 3 rovněž porovnávat náklady na léčbu v obou skupinách. Poznamenává, že mnoho léků na léčbu MS trvá až 70 000 až 90 000 dolarů ročně, zatímco náklady na transplantaci kmenových buněk ve státě Ohio během druhé fáze se pohybovaly mezi 40 000 a 100 000 dolarů - s příznivými účinky, které trvaly roky. Co je ještě důležitější zdůraznit, "říká Racke, je to, že transplantace kmenových buněk pracovaly" výrazně lépe u pacientů, kteří byli ve skutečnosti mnohem horší. Takže to snad bude něco, co by mohlo být výraznou volbou pro lidi, kteří mají opravdu špatné MS. "
