Roztroušená skleróza, autoimunitní onemocnění, které napadá mozek a míchu, je zákeřné. Způsobuje příznaky od omezeného pohybu až po hlubokou únavu. Ale léčebné postupy, které zpomalují průběh onemocnění, jsou nyní k dispozici a další jsou v plánu. Níže jsou zprávy o nejslibnějších nově vznikajících léčbách …
Roztroušená skleróza (MS) obvykle postihuje lidi v prvotním životě mezi 20. a 50. rokem, což ovlivňuje jejich rovnováhu, řeč a svalovou koordinaci.
to je, když se rozhodují o kariéře, manželství a plodnosti, "říká Tim Coetzee, PhD, vedoucí výzkumný pracovník Národní společnosti pro roztroušenou sklerózu.
Progresivní zánětlivé onemocnění, MS ničí tukovou membránu zvanou myelin, která chrání nervových vláken v centrálním nervovém systému nebo mozku a míchy. Jakmile je myelínový plášť zničen, nervové zprávy jsou přerušeny, což vede k symptomům, které se pohybují od necitlivosti až po ztrátu zraku až k paralýze.
"Nepředvídatelnost MS - její puncovka - může představovat mnoho výzev pro pokrok v životě, z nichž nejmenší je možnost zvyšování omezení, "říká.
Někteří například budou muset přehodnotit svou schopnost pečovat o dítě nebo mít práci.
Nemoc postihuje 2-3 krát tolik žen jako mužů a 400 000 lidí ve Spojených státech podle organizace National Multiple Sclerosis Society
Výzkumníci nejsou si jisti, proč jsou ženy více náchylné k MS. Někteří se domnívají, že genetika a hormony žen mohou hrát roli, říká neurolog Rober Glanzman, MD, globální vývojový vůdce pro ocrelizumab pro Pharma Development u společnosti Hoffmann-La Roche v Nutley, NJ
. ruce pacientů.
"Výzkum umožnil dřívější a rychlejší diagnostiku," říká Coetzee. "Tím se otevírají možnosti pro dříve léčbu onemocnění-modifikujícími terapiemi, což je nejlepší způsob, jak odvrátit budoucí onemocnění."
"To také vedlo k léčbě specifických příznaků, jako je schopnost bojovat s únavou nebo zlepšit chůzi, "Předtím, než bylo schváleno [FDA] první léčba modifikující onemocnění - interferon beta-1b v roce 1993 - [lékaři neměli] žádné možnosti, jak modifikovat a zpomalit onemocnění z pokroku," říká Coetzee.
"Teď jsme schopni vyvinout terapie modifikující nemoci, které se zaměřují na konkrétní části imunitního systému," říká. "Vidíme celoplošnou expanzi léčivých strategií, což je opravdu dobrá zpráva."
Zde neurologové a výzkumní pracovníci, kteří vyvíjejí nové léčebné postupy, vysvětlují nejzajímavější léky dostupné na světě a na obzoru.
Roztroušená skleróza Léčba č. 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab je geneticky upravená protilátka, která ničí buňky B, což je typ imunitní buňky, která pohání imunitní systém k napadení mozku a míchy, říká dr. Glanzman. "Proč vzrušení?
Injekční protilátková medicína je prvním produktem, který vykazuje pozitivní studijní výsledky jak v progresivní formě onemocnění, tak v častějších relapsujících formách, o nichž se domnívají analytici je to pro lékaře impozantní léčbou, uvádí se ve zprávách společnosti Reuters.
Výsledky studie fáze III léčivé látky pro primární progresivní roztroušenou sklerózu (PPMS) ve fázi III ukázaly, že ocrelizumab významně snižuje progresi klinické invalidity, s účinkem trvajícím nejméně 12 týdnů, pokračuje.
Potenciální úskalí: "Staráme se o jakékoli léky, které [mění] imunitní systém, který ochraňuje tělo před infekcí a rakovinou," říká doktor Glanzman .
Výskyt nežádoucích účinků spojených s ocrelizumabem, včetně závažných infekcí, byl podle agentury Reuters obdobný jako placebo.
Jako lék na bázi protilátek je pravděpodobně nákladný. V únoru 2016 byl ocrelizumab (Ocrevus) udělen "průlomovou léčbou" FDA pro léčbu primárně progresivních MS, podle Roche. Závěrečné rozhodnutí FDA o jeho schválení se očekává do konce roku. Léčba roztroušené sklerózy # 2: Terapie kmenových buněk
Léčba pomáhá regeneraci myelinového pláště syntetickými chemikáliemi, které "zapnou" molekulu nazývanou retinoid "Je to takový problém, který by mohl být ovlivněn vývojem myelinových receptorů v dospělých mozkových kmenových buňkách," říká Jeffrey K. Huang, PhD, vedoucí výzkumný pracovník společnosti MS Society Cambridge Center for Myelin Repair, University of Cambridge v Anglii. do myelin produkujících buněk nazývaných "oligodendrocyty".
"Aby myelin byl regenerován v MS, musí být v oblasti [poškozené] k dispozici dostatečné množství oligodendrocytů," říká Huang
Proč vzrušení? , jak nervové vlákna, tak buňky, které způsobují myelin, jsou poškozené, ale vždy existují nezralé oligodendrocytové buňky, které by mohly teoreticky dozrát a pomáhat při opravě myelinu.
To se stalo, když byli injekčně podáváni hlodavci. vzrušující protože demonstruje možný cíl léku pro regenerační terapii u MS a potenciálně novou aplikaci pro známé léky [léky RXR] při léčbě myelinu, "říká Huang.
Potenciální úskalí:" Léky RXR nebyly testovány u pacientů s MS , takže je nejasné, jaké vedlejší účinky by mohly být nebo v jaké fázi onemocnění léky RXR by byly nejúčinnější, "říká.
Dostupnost
: Léky RXR, jako je bexaroten, jsou v klinických studiích pro jiné nemoci , jako například některé typy rakoviny, uvádí Huang.
Bexaroten byl například schválen Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v roce 1 pro léčbu T-buněčného lymfomu. pro MS.
Léčba roztroušené sklerózy # 3: teriflunomid
Perorální lék teriflunomid mění reakce imunitních T buněk, které poškozují mozku a míchu v MS. Léčba snižuje záněty a záchvaty buněk v mozku, říká Coetzee.
Proč vzrušení?
V první studii 3. fáze teriflunomid snížil počet relapsů až o 31,5% a snížil počet lézí, nebo jizvy, kde imunitní buňky napadly myelinový plášť v mozku. To také snižuje progresi MS pacientů na zdravotní postižení o téměř 30%.
"To jsou impozantní výsledky," říká Coetzee. "Je to jiné, protože je to perorální lék a zaměřuje se na jinou část imunitní cesty než jiné současné léky."
Předpokládá, že lékaři mohou použít kombinaci léků, které se zaměřují na jinou část imunitního systému.
Potenciální úskalí:
Může způsobit poškození jater, říká Coetzee. Zdá se, že léky zvyšují jaterní enzymy, které mohou být důsledkem poškození buněk nebo zánětu, podle Mayo Clinic. Podle Národních ústavů pro zdraví byly problémy s játry nejčastěji u pacientů, kteří již měli onemocnění jater nebo užívali jiné léky škodlivé pro orgán.
Také, "pokud musíte přejít na jinou drogu, musíte počkat na " Dostupnost:
FDA schválila teriflunomid v září 2012.
Léčba roztroušené sklerózy # 4: Laquinimod
Laquinimod, perorální lék jednou denně, je malá, syntetická molekula, která snižuje cytokiny, molekuly vylučované imunitními buňkami, které vyvolávají záněty a přitahují další imunitní buňky k napadení mozku, vysvětluje Coetzee. Výzkumníci zjistili, že v jednom ze dvou studií fáze 3 snížila počet relapsů o 23%, postižení o 36%, zhoršila produktivitu cytokinů a snížila zánětlivou aktivitu. a atrofie mozku nebo ztráta nervových buněk 33,8%.
Také popadání pilulky je pro pacienty s MS pohodlnější a pohodlnější než injekční nebo infuzní léky. "" I když se pacienti mohou podávat injekce nebo mají milovanou dávku, většina by se raději nechtěla vypořádat s nepohodlí a nepohodlí ". Coetzee říká. "Měsíční infuze vyžadují cestování na místo infuze nebo lékařskou kancelář a strávíte několik hodin z pracovního dne." Ústní možnosti jsou důležité, protože jsou pohodlné a mohou zlepšit jejich dodržování.
Potenciální nástrahy:
Někteří pacienti měli dočasné zvýšené hladiny jaterních enzymů, které mohou signalizovat zánět nebo poškození jaterních buněk. Ale laquinimod v klinických studiích nevedl k problémům s játry, říká Coetzee. také neukázal tolik přínosů ve srovnání s placebem, jak tomu bylo u některých jiných léků, "říká Coetzee. "Je zapotřebí více údajů, které by ukazovaly její přínosy."
Dostupnost: Na začátku roku 2014 evropské regulační orgány doporučily, aby laquinimod nebyl schválen pro uvádění na trh v Evropě z důvodu bezpečnostních rizik drog. Přesto se výrobce i nadále zavázal k rozvoji laquinimodu při léčbě MS a doufá, že získá schválení FDA do roku 2018.
Léčba roztroušené sklerózy # 5: Alemtuzumab Alemtuzumab, silná protilátka, ničí imunitní buňky T a B lymfocytů, mozku a míchu u pacientů s MS, říká Aaron Miller, MD, lékařka ředitelky Corinne Goldsmith Dickinsonova centra pro roztroušenou sklerózu na Lékařské škole Mount Sinai v New Yorku
Proč vzrušení? Studie fáze 2 v roce 2008 měla u lidí s MS 74% snížení rizika relapsu a 71% snížení rizika postižení ve srovnání s interferonem beta-1, což je lék schválený FDA.
"Je to také jediná droga pro ČS je roční, "říká Dr. Miller. "Je podáváno intravenózně denně po dobu pěti dnů a pak pacient nemá léčebnou léčbu po dobu jednoho roku."
Druhý rok má pacient pouze tři dny léčby.
Potenciální úskalí:
Asi 3% Pacienti s MS ve studii ve fázi 3 vyvinuli imunitní trombocytopenickou purpuru (ITP), což je potenciálně závažné onemocnění, které snižuje počet krevních destiček potřebných pro srážení. Asi 20% pacientů vyvinulo problémy s štítnou žlázou, jako je například nedostatečná aktivita nebo hyperaktivní štítná žláza.
"Tyto vedlejší účinky jsou zvládnutelné s důsledným dohledem lékaře," říká Coetzee.
Někteří pacienti s MS také měli alergickou reakci na infuzi, říká. Výzkumníci se snaží určit, kdo může být zranitelný
Také proto, že alemtuzumab mění imunitní systém, otvírá pacienty k infekci. Dostupnost:
V listopadu 2014 FDA schválila alemtuzumab pro léčbu relapsujících forem MS. Lék je podáván jako intravenózní infuze - po dobu 5 po sobě jdoucích dnů zpočátku a po dobu 3 po sobě jdoucích dnů o rok později, uvádí agentura FDA.
Léčba roztroušené sklerózy č. 6: Daklizumab
Zdá se, že protilátka proti daklizumabu působí rozšířením počtu imunitní buňky nazývané buňky přírodních vrahů, "říká Dr. Miller. Jejich expanze zkazí T buňky, které způsobují zánětlivou odezvu u pacientů s RS.
Proč vzrušení?
Ve studii fáze 2 daclizumab snížit počet relapsů o 54%, počet lézí zjištěných pomocí magnetické rezonance (MRI) o 69% a riziko postižení o 57% při nejnižší dávce.
Je také vhodné: "Je to injekcí, mohou dělat [samy] jednu injekci měsíčně, "říká Dr. Miller To je docela zlepšení: Většina injekčních léků proti MS nyní musí být podávána třikrát nebo vícekrát týdně
Potenciální nástrahy:
Stejně jako u všech léků, které mění imunitní systém, vědci mají obavy o riziko infekce,
Dostupnost:
"FDA schválil daclizumab (Zinbryta) v květnu 2016 pro léčbu dospělých s recidivujícími formami SM
Zdraví žen: Kolik víte? bez náhrady za dobré zdraví, a když je pryč, je to často pryč. Nedovolte, aby vás to procházelo. Vyzkoušejte své smysly s kvízem o zdraví žen
