Ocrevus po jednom roce na trhu: Co teď víme? Léčba sklerózy multiplex Ocrevus je na americkém trhu asi rok, s 30 000 písemnými předpisy. Přečtěte si, co to pacienti o léčbě a lékařů o přípravě říkají.

Když FDA schválila lék Ocrevus (ocrelizumab) v březnu 2017 , byla to velká zpráva v oblasti roztroušené sklerózy (MS). Existuje přibližně 15 dalších léků - známých jako léčebné modifikace nebo DMT - pro MS, ale jedná se pouze o nejčastější formu MS, nazývanou relapsující-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS).

Ocrevus je průkopnický, protože byl velmi účinný u RRMS, je také prvním lékem schváleným pro léčbu primární progresivní roztroušené sklerózy (PPMS), což je méně častá forma onemocnění.

Podle společnosti National Multiple Sclerosis, 85 procent lidí s MS mají RRMS, zatímco 10 až 15 procent je diagnostikováno s PPMS.

Před Ocrevus, tam bylo velmi málo lékařů mohl dělat pro své pacienty s PPMS jiný než poskytovat léky a jiné terapie k léčbě příznaků. Nelze zpomalit vývoj samotné nemoci.

"Čekali jsme, jako klinici, kteří jsou vášniví k pacientům, pro průlom a schválení FDA v produktech, jako je Ocrevus," říká Aaron Boster, MD, vedoucího a neuroimunologického ředitele centra MS v OhioHealth Neuroscience v Columbuse. "To mění hřiště a je velmi vzrušující."

SOUVISEJÍCÍ:

10 Základní fakta o primární progresivní MS Jak je PPMS odlišná od RRMS?

MS je autoimunitní onemocnění, ve kterém imunitní systém napadá myelínové pláště, které chrání nervová vlákna v mozku, míchu a optickém nervu. Samotná nervová vlákna mohou být také poškozena nebo zničena. To zase zpomaluje nebo naruší přenos nervových impulzů z mozku, což způsobuje příznaky včetně únavy, brnění a necitlivosti, slabosti, zraku a potíže při chůzi.

U relapsující-remitující roztroušené sklerózy, nejčastější typ, příznaky mají tendenci se vzplanout periodicky, následované úseky úplného nebo částečného zotavení.

Ti, kteří mají PPMS, mají stále zhoršující se příznaky s malým nebo žádným obdobím zotavení. Poškození nervů je obecně více zaměřením v míchu než v mozku a může způsobit významnější postižení než RRMS.

SOUVISEJÍCÍ:

Když MS napadne míchu Jak Ocrevus funguje

Protože PPMS zahrnuje méně zánětlivou aktivitu a postupnější destrukci a ztrátu nervových vláken, dostupné DMT nejsou účinné při zpomalování neurálního poškození, ke kterému dochází v PPMS. Dlouholeté vědci věřili, že pouze T buňky - součásti imunitní odpovědi - byly zapojeny do procesu onemocnění MS; tedy mnoho léků, které jsou dostupné cílovým T lymfocytům.

Výzkum Ocrevus ukázal, že MS také zahrnuje B buňky, další faktor v imunitní odpovědi. Ocrevus cíle a zničí typ B buňky nazývané CD20-pozitivní B buňky

Výsledky z klinických studií na Ocrevus jsou impozantní při ukázání své účinnosti u obou forem onemocnění

Zkoušky na osoby s RRMS, známé jako OPERA I a II, učinili z Ocrevusu první léčbu této formy onemocnění. Ocrevus vykazoval větší účinnost ve srovnání s vysokou dávkou přípravku Rebif (interferon beta-1a) a snížil roční relapsy o 46 a 47 procent během dvouletého období. Během 12 a 24 týdnů byl progrese invalidity snížena o 43 procent a 37 procent v obou časových obdobích a v obou studiích. Proces ORATORIO Fáze III porovnal přípravek Ocrevus s placebem u jedinců s PPMS. V této studii byla pravděpodobnost potvrzené progrese invalidity snížena o 24% po dobu nejméně 12 týdnů a 25% po dobu nejméně 24 týdnů. Navíc doba, kterou pacienti trpěli v průměru 25 stop (standardní test progrese) byla snížena o 29 procent ve 120 týdnech.

S OVĚŘOVANÍM: Co lidé s MS potřebují vědět o Ocrelizumab

Pohodlí výhodou ocrevus

Další věc, která dělá Ocrevus přitažlivý, je faktor pohodlí. Stávající DMT se podávají formou pilulky, injekcí nebo infuzí, některé vyžadují denní dávkování, některé týdně, některé jednou za dva týdny a některé měsíčně. Ocrelizumab se podává jako infuze dvakrát ročně.

"Ocrevus se ukázal jako velmi vhodný," říká Ellen Lathiová, MD, ředitelka centra Elliot Lewisova roztroušené sklerózy ve Wellesley v Massachusetts. "Protože potřebujete pouze infuzi každých šest měsíců, dovoluje pacientům zapomenout, že mají RS po dobu 363 dnů v roce."

Rizika a nežádoucí účinky přípravku Ocrevus jsou srovnatelné s jinými DMT, ačkoli některé výzkumy naznačují, že Ocrevus může zvýšit riziko rakoviny prsu. Jako preventivní opatření jsou ženy, které užívají léčivé přípravky, důrazně doporučovány svými lékaři, aby zůstali aktuální na mamografii.

Zkušenosti lidí, kteří užívají Ocrevus

Podle společnosti Genentech, která vyrábí lék, přibližně 30 000 předpisů pro Ocrevus byl napsán od jeho schválení

Mezi prvními lidmi, kteří dostali infuzi léku, je Kani Nikodémus, 52 let, instruktor fitnessu v Milfordu, New Hampshire.

Nikodémus dostal v roce 2001 diagnózu MS zpočátku se rozhodla nepřijímat léky, místo toho se soustředila na dietní a cvičební režim. "Do roku 2008 jsem neměl mnoho příznaků," říká. "Potom jsem vyvinul neuropatii a únavu, takže můj neurolog mne přivedl na Gilenyu (fingolimod) a poté na Aubagio (teriflumonid)."

V roce 2013 si Nicodémus všiml nových příznaků, včetně problémů s pohybem levé nohy a stavu tzv. "drop foot", ve které máte problémy s zvednutím přední části nohy, když chodíte. Když její příznaky pokročily, její lékaři dospěli k závěru, že pravděpodobně má PPMS.

"O dva měsíce později jsem začal Ocrevus. Neproběhla žádná další progrese a moje příznaky byly dobře kontrolovány. Trvá to méně času, aby se noha zotavila z kapky. Pro mě je to obrovská výhoda, protože nejsem žádný člověk, který by mohl sedět. "Trish Palmer, 34 let, z Columbusu, Ohio, byl v roce 2013 diagnostikován s RRMS a byl na třech různých lécích bez velkého zlepšení. "V roce 2015 došlo k velmi významnému relapsu," říká.

Po šesti měsících na Ocrevovi se Palmer domnívá, že droga funguje. "Měla jsem čistou MRI a v posledních měsících jsem byla aktivnější. Začínám cítit jistotu, že je to dlouhodobé řešení. "

Naděje pro budoucnost

Je příliš brzy říct, jak se budou věci vyvíjet v průběhu času, ale po jednom roce Dr. Lathi říká, že lék získal od svých pacientů "A-plus".

Dr. Boster poukazuje na to, že lékaři "nemohou zvrátit poškození, které již bylo u pacientů provedeno, ale můžeme zastavit další postup. Říkala jsem svým pacientům: "Můžu vás zhoršovat." Teď můžu říct: "Uděláme to." To je velmi vzrušující. "