Budu první, kdo říká, že lidé v FDA mají těžkou práci. Je jejich povinností chránit veřejnou bezpečnost a rozhodně nepodléhá těm z nás, kteří jsou nemocní, drogám, které nabízejí falešnou naději nebo obrovské riziko. A pokud jde o zvažování nových léčiv pro schválení, vím, jak moc to chtějí dostat správně poprvé. Poslední věc, kterou potřebují, je vytáhnout drogu z trhu poté, co byli lidé zraněni, což způsobilo poškození důvěryhodnosti FDA v Kongresu.
Získávám to všechno a to, co následuje, není napsáno neúcta. Ale můj záblesk ve Washingtonu, DC, který se objevil druhý den ve Washingtonu, jsem si uvědomil, že FDA pracuje příliš konzervativně, pokud jde o potenciálně záchranu života nebo léky rozšiřující život.
Bylo mi také jasné, (nebo přinejmenším většina z nich) nebyli tak znalí, jak bychom očekávali od pacientů. Zdálo se, že nejsou zřejmé, že se nová věda považuje za potřebné pro komunitu, která by měla prospěch. Tak tomu bylo tehdy, když se nová žádost o podávání léku na Genasense pro CLL zdála odsouzena Oncologickým poradním výborem pro drogy a rakovinovým vedením FDA.
Moje okamžitá reakce byla, že se stala nespravedlnost. A tváře několika špičkových specialistů na leukemii potvrdily, že slyšení skončilo. Tak co dělat? Byla to jen ztráta pro lidi jako já s CLL, nebo existuje větší obava, že by bylo těžké něco jiného, než průlomové léky proti rakovině být schválen? Jsou kongresové obavy ohledně bezpečnosti drog kladeny takový tlak na FDA, že bar je nastaven příliš vysoko?
Jsem mokrý?
Já jsem volal místopředsedu legislativních záležitostí s Leukemia & Lymphoma Society (LLS) zjistit. Odpověď byla ne, vůbec ne. Podle Georgea Dahlmana, zatímco oni nepodporují žádnou žádost o drogy, obecně se domnívají, že FDA protidrogové poradní výbory a samotný FDA nemají dostatek odborných znalostí, pokud jde o revizi navrhovaných léků proti rakovině, které by mohly nabídnout přírůstkové léčebné výhody. A obávají se, že farmaceutické společnosti nebudou prosazovat nové drogy, přičemž vláda přijme tak konzervativní a možná neinformovaný přístup. Odborníci na vývoj drog, s kterými jsem mluvili (vědci, kteří záleží na záchraně životů), jsou nyní stále více odrazováni. Já jsem jako pacient a trpělivý obhájce také odradil.
Požádal jsem LLS, aby mi řekla a aby nám říkala pacientům, jak mohou pomoci naše hlasy. Existují zástupci Kongresu a senátoři, s nimiž bychom měli mluvit? Mohli by nás vedení FDA naslouchat?
Kvůli mým podnikatelským snahám existuje několik věcí, které byste měli vědět. Společnost HealthTalk v minulosti vytvořila programy pro léčbu CLL, které byly sponzorovány neomezenými granty od společnosti Genta, developera firmy Genasense. I když neexistují žádné aktuální nebo plánované programy, měli byste vědět, že existuje možnost budoucích programů. Kromě toho nyní provozuji společnost s názvem Patient Power, která obdržela od společnosti Genta neomezený grant, aby minulý týden usnadnila cestě tří osob (já, člen rodiny CLL pacienta a další pacientka CLL). Genta ani na HealthTalk, ani na pacientovu sílu nepodporila ani neměla žádný vliv ani vliv na to, co říkáme nebo píšeme.
Když mluvím osobně, jako pacient CLL, nemám s Genasense nic společného se schválením. Právě teď nepotřebuji žádné léky. Určitě existují i další pacienti, kteří ji potřebují. Ale s tím, že na chvíli odložíme, co s tím dalším slyšením o rakovině? Bude panel jasně porozumět problémům a má odborné znalosti v příslušné oblasti rakoviny a porozumí vedení FDA pro léky proti rakovině? Pokud tomu tak není, bude léčba, kterou potřebujete někdy (nebo třeba senátor nebo zástupce kongresu možná potřebovat), nebudete mít k dispozici kvůli studené vodě, která se hází na vývoj drog? Mám strach.
Jedna další věc: Velice si vážím, že mám příležitost svědčit na nedávném slyšení výboru FDA. Poslouchali s úctou a bylo to velmi otevřené slyšení. Ale byla tu část procesu, který vypadal nesprávně za zavřenými dveřmi. Jak skončila slyšení, zpochybnil jsem úředníka FDA o tom, na koho čerpali pro odborné znalosti CLL. Řekla, že mají telefonní konverzace s konzultanty CLL, ale že jsou na základě dohod o zachování důvěrnosti a zakázali odhalit, kdo jsou nebo jak byl FDA doporučen. Říkala, že potřebuji souhlas od společnosti žádající o léky, abych získala další informace. Prověřil jsem se u společnosti a říkali mi, že mám jejich svolení.
Takže teď se vrátím k FDA, abych se dozvěděl více o tomto procesu a podělil se s tebou. Jen se snažím zjistit, jestli je tento proces porušen a naše naděje na nové léky jsou ohroženy. Zůstaňte naladěni a dejte mi vědět, co si myslíte.
-Andrew
Update:
Tady opravdu začínáme. Lidé z celého světa (doslova) se o mně zajímali o tomto tématu. Nechceme to pokračovat a opravdu dostat slovo. Řekněte ostatním, že sem přijdou a povzbudí je, aby zanechali komentář, velké psy je sledují a čte je! Přejděte na digg.com a v pravé horní části rohu najdete vyhledávací funkci, zadejte do CLL a měla by vám ukázat můj článek s názvem "Má FDA nedostatek odborníků pro schválení drog?" Jednoduše klikněte na tlačítko, které načte "Vykopat to". Čím více lidí hlasuje pro blog, tím více lidí to bude číst!
