Obsah:
- Co dělají studie biotinu pro SM?
- Hlavní příčina invalidity v progresivním MS je ztráta myelinu kolem nervových vláken. Stoll popisuje nervová vlákna jako elektrická vlákna, přičemž myelinem je izolace kolem drátu, která umožňuje signálům z mozku rychle cestovat do různých částí těla. "Pokud tato izolace chybí," říká, "signál nepestuje tak rychle, a protože to není tak rychlé cestování, máte slabost, máte necitlivost a máte brnění."
- Zatímco studie zatím nezjistily významná rizika MD1003, větší test bude moci lépe sledovat nežádoucí účinky.
Pro osoby s progresivní roztroušenou sklerózou existuje naděje na novou léčbu ve formě vysoké dávky biotinu, což je typ vitaminu B.
V progresivní MS se neurologická funkce postupně zhoršuje v průběhu poškození nervových vláken. Ovlivňuje asi 1,3 milionu lidí po celém světě, může začít, když je diagnostikována MS (primární progresivní MS) nebo častěji po počáteční fázi recidivující-remitující MS (sekundární progresivní MS).
terapie zaměřené na recidivující a remitující MS, a terapie, které mohou zpomalit nebo zastavit vývoj progresivních MS, byly frustručně nepolapitelné. Vědci doufají, že vysoká dávka biotinu by mohla napomoci k vyplnění této mezery.
Biotin se přirozeně vyskytuje v mase, rybách, vejcích, oříšcích, semenách a některé zelenině. Studie týkající se biotinu pro MS však používají mnohem vyšší hladiny, než jaké najdete v potravinách. Studijní lék, nazvaný MD1003, přichází na 300 miligramů biotinu denně - 10 000 násobek doporučené výživy. Taková vysoká dávka musí být pečlivě testována, aby se ujistila, že je bezpečná a účinná.
Co dělají studie biotinu pro SM?
Dvě studie z Francie se podívaly na MD1003 pro progresivní MS. První, publikovaná v březnu roku 2015 u roztroušená skleróza a související poruchy , byla pilotní studie 23 pacientů, z nichž většina vykazovala určitou míru zlepšení po podání léku.
Ve větší randomizované kontrolované studii v časopise časopisu s roztroušenou sklerózou v listopadu 2016, 154 účastníků dostalo buď MD1003 nebo placebo po dobu jednoho roku. Mezi pacienty, kteří užívali MD1003, 12,6% z nich mělo ke konci roku zlepšení ve svém zdravotním postižení, ve srovnání se skupinou s placebem.
To je relativně malé množství - což naznačuje, že asi jeden z osmi lidí, kteří užívali MD1003, - ale vědci tvrdí, že to je první lék, který kdy byl prokázán, že zvrátil progresi onemocnění.
Sharon Stoll, DO, odborný asistent neurologie na Yale School of Medicine, poukazuje na další výhodu MD1003, která se objevila ve studii z roku 2016. "Zbytek pacientů, kteří byli na studovaném léku, neproběhl, což je významné. Pokud dostanete někoho, kdo je na této léčbě dostatečně brzy ve svém sekundárně progresivním nebo primárně progresivním onemocnění, může stabilizovat svou nemoc, "říká. Stoll se nezúčastnil studia v roce 2016, ale ona je nábor pacientů pro pokračující klinické hodnocení MD1003, připojit se k vyšetřovatelům z 80 dalších studijních center kolem Severní Ameriky a Evropy. Společně doufají, že zapojí 600 pacientů s progresivním MS. Účastníci budou náhodně zařazeni do MD1003 nebo do placebo po dobu 15 měsíců, po které budou všichni účastníci dostávat MD1003 další rok.
Jak může biotin pracovat na léčbě progresivních MS?
Hlavní příčina invalidity v progresivním MS je ztráta myelinu kolem nervových vláken. Stoll popisuje nervová vlákna jako elektrická vlákna, přičemž myelinem je izolace kolem drátu, která umožňuje signálům z mozku rychle cestovat do různých částí těla. "Pokud tato izolace chybí," říká, "signál nepestuje tak rychle, a protože to není tak rychlé cestování, máte slabost, máte necitlivost a máte brnění."
Existují Několik názorů na to, jak biotin může tento problém řešit. Za prvé, několik enzymů, které se podílejí na produkci buněčné energie, vyžaduje, aby biotin pracoval, takže zvýšením biotinu by mohly nervové buňky zvýšit energii, aby posílaly rychlé signály i při poškození myelinu. Druhou myšlenkou je, že biotin může zvýšit produkci tuků potřebných k tvorbě myelinu, což pravděpodobně dovolí neuronům opravit tuto vrstvu izolace.
Vyrovnávací přínosy, rizika a neznámé nové léčby
Zatímco studie zatím nezjistily významná rizika MD1003, větší test bude moci lépe sledovat nežádoucí účinky.
"Protože toto je klinická "Stoll uznává, že pro lidi s progresivním ČS může být čekání na zahájení nové léčby také riskantní," říká Stoll. "Vždycky říkám" používejte s opatrností ", ale nevyhýbám se, protože riziko progresivních MS je zničující. Když zvážíte rizika a přínosy, myslím, že potenciální přínos existuje, a to i přesto, že je to na začátku procesu. "
Pokud máte zájem o zapsání do studie MD1003, můžete zkontrolovat webové stránky studie, abyste zjistili, zda jste kvalifikovaní. Studijní droga nemůže být v současné době zakoupena a Stoll říká, že i když si můžete koupit biotin online nebo z lékárniček, může se kvalita lišit.
Jinými slovy vždy poraďte se svým lékařem o možnostech doplnění. Také ujistěte se, že informujete svého poskytovatele primární péče, pokud užíváte vysoký dávku biotinu, protože může způsobit chyby při některých krevních testech, včetně hormonů štítné žlázy.
Dr. Stoll říká, že biotinová studie je jen jednou z vzrušujících věcí, k nimž dochází ve výzkumu MS. "Jsem optimista ohledně toho, kam se tato oblast MS pohybuje. Ukazujeme takový pokrok v tak krátkém čase. Jsem velmi nadějná. "
